In klinischen Studien werden mittels zwei oder mehr Patientengruppen neue Medikamente oder Therapien getestet.

Grundsätzlich unterscheidet man im Kontext klinischer Studien zwischen Interventionsstudien und Beobachtungsstudien.

Interventionsstudien sollen zeigen, ob oder dass eine bestimmte Behandlung oder ein Präparat Auswirkungen auf den Organismus hat.

Beobachtungsstudien sind rein beschreibend und sehen eine Beobachtung und Befragung des Patienten vor, gegebenenfalls werden Proben genommen, jedoch erfolgt keine Medikation oder Behandlung.

Darüber hinaus lassen sich klinische Studien nach dem zeitlichen Ablauf unterscheiden.

Interventionsstudien (auch experimentelle Studien) untersuchen den Effekt medizinischer Interventionen auf homogene Gruppen von Probanden.

Intervention heißt, dass der Patient eine vorgegebene Therapie mit Dosis, Zeitpunkt der Gabe und entsprechenden Untersuchungen bekommt. Nicht-interventionell ist dagegen die Therapie, die der Arzt des Patienten festlegt, wobei die Therapie im Rahmen der Studie nur beobachtet wird. In interventionellen Studien sind also der Medikationsplan und der gesamte Ablauf vorher abgestimmt, wohingegen dieser bei nicht-interventionellen Studien nicht vorab festgelegt ist; hier bekommt der Patient schlicht seine reguläre Therapie.

Interventionsstudien lassen sich in randomisierte kontrollierte Studien und nicht-randomisierte kontrollierte Studien unterteilen. In randomisierten Studien werden Studienteilnehmer den Gruppen nach dem Zufallsprinzip zugeteilt (Randomisierung).

Hierbei wird der Verumgruppe der tatsächliche Wirkstoff und der Kontrollgruppe ein alternativer Wirkstoff oder Placebo verabreicht. So zeigen sich im Vergleich der Behandlungsergebnisse mögliche Unterschiede in der Wirkung des zu testenden Präparats im Gegensatz zu anderen oder keinen Substanzen. Falls neben der Verumgruppe (auch Prüf- oder Interventionsgruppe genannt) eine Kontrollgruppe existiert spricht man von einer kontrollierten Studie. Die Kontrollgruppe erhält ein Placebo (Placebogruppe) oder eine Standardtherapie (Vergleichsgruppe).

Um mögliche Verfälschungen der Resultate zu verhindern, werden Studien verblindet durchgeführt. Die Teilnehmer wissen also nicht, ob sie in der Verum- oder der Kontrollgruppe sind. Möglich ist auch eine Doppelblindstudie (double blind), bei der auch das medizinische Personal nicht weiß, welcher Patient zu welcher Gruppe gehört. Falls keine Verblindung vorliegt, nennt man dies eine offene (open-label) Studie. In einer Überkreuzstudie (Crossover-Trial) werden Interventions- und Kontrollgruppe zur Studienmitte gewechselt.

Die randomisierte kontrollierte Studie (RCT: randomized controlled trial) gilt als bestgeeigneter Studientyp, um die Kausalität einer Wirkungsweise nachzuweisen und ist somit das Design der Wahl bei eindeutigen Fragestellungen.

Deskriptive Studien sind beschreibende Studien; die erhobenen Daten werden also dokumentiert und ausgewertet, es werden jedoch keine kausalen Zusammenhänge untersucht. Widmet sich die Studie Fragen wie „Wie häufig ist Multiple Sklerose?“ oder „Welche spezifischen Laborparameter charakterisieren Typ-I-Diabetes?“, so handelt es sich um eine beschreibende Studie.

Zu den deskriptiven Studien gehören beispielsweise auch Registerstudien anhand des Geburten-, Sterbe- oder Krebsregister.

Eine Querschnittsstudie (Cross-Sectional Trial) erhebt zu einem bestimmten Zeitpunkt einmalig klinische Befunde innerhalb einer Stichprobe. Querschnittstudien sind daher „Momentaufnahmen“. Eine Querschnittstudie mit zwei Gruppen dokumentiert klinische Befunde in zwei Gruppen und vergleicht somit beispielsweise das Einkommen einer Gruppe chronisch kranker Patienten mit dem Einkommen einer Gruppe gesunder Probanden.

Langzeitstudien (Longitudinal Studies) hingegen dokumentieren über einen längeren Zeitraum hinweg mehrmalig Befunde.

Analytische Studien widmen sich im Gegensatz dazu der Suche nach Ursache-Wirkungs-Prinzipien wie dem Zusammenhang eines bestimmten Risikofaktors (Exposition) mit dem Auftreten einer Erkrankung. So könnte die Fragestellung einer analytischen Studie etwa lauten: “Sind Raucher häufiger von Herz-Kreislauf-Erkrankungen betroffen als Nichtraucher?”

Fall-Kontroll-Studien (Case Control) erfolgen entweder retrospektiv („rückblickend“) oder prospektiv („vorwärts blickend“) und vergleichen erkrankte mit nicht erkrankten Personen in Hinblick auf verschiedene Einflussgrößen. Im Gegensatz zu Querschnittstudien können hier Aussagen über den Ursache-Wirkungs-Zusammenhang gemacht werden.

Kohortenstudien (Cohort Studies) beobachten Teilnehmer einer nach festgelegten Charakteristika ausgewählten Stichprobe über einen längeren Zeitraum. Dokumentiert werden hierbei etwaige Risikofaktoren (z.B. Rauchen, Arbeit in einem Bergwerk etc.) und ob bzw. wie häufig bestimmte Ereignisse (z.B. Lungenerkrankungen) im Vergleich zu nicht exponierten Probanden aufgetreten sind. Wenn eine randomisierte kontrollierte Studie aus ethischen Gründen nicht durchführbar ist (z.B. eine Fragestellung zu schweren Krebserkrankungen und Übergewicht), kommen häufig Kohortenstudien zum Einsatz.

Die Schlüsselstudie (Pivotal Trial) ist eine klinische Studie der Phase III, welche die medizinische Wirksamkeit eines Präparats im Kontrast zum gängigen Therapiestandard oder einem Placebo belegen soll. Die in dieser Phase erhobenen Daten sind zusammen mit jenen aus den ersten beiden Phasen einer klinischen Studie die Basis für den Zulassungsantrag eines Medikaments.

Fallberichte dokumentieren einen Einzelfall (Case Report) oder mehrere Fälle (Case Series). Durch die geringe Patientenzahl sind verallgemeinernde Beobachtungen nicht möglich. Fallstudien eignen sich daher z.B. für die Dokumentation und Meldung von seltenen unerwünschten Arzneimittelwirkungen, die in Studien nicht entdeckt werden.